Europa
autoriza un nuevo fármaco para niños con distrofia muscular
Como ya pronosticaba hace pocos días en EL
MUNDO el doctor Juan Jesús Vílchez, jefe del servicio de Neurología del
Hospital La Fe de Valencia, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha dado el
visto bueno a un nuevo medicamento para niños afectados por distrofia de
Duchenne, una degeneración muscular progresiva que afecta a unas 18.600
personas en Europa.
El tratamiento, ataluren (comercializado
como Translarna), ha sido autorizado como un medicamento huérfano para esta
patología, una figura administrativa que ha permitido su autorización por la
vía rápida y que permitirá su uso en niños mayores de cinco años que aún puedan
caminar y para los que no existe otro tratamiento disponible en la actualidad.
La distrofia de Duchenne es una enfermedad
genética causada por un defecto en la distrofina, una proteína fundamental para
el normal funcionamiento de los múculos. Por culpa de este defecto, estos niños
suelen tener problemas de movilidad a partir de los seis u ocho años y es
habitual que necesiten una silla de ruedas antes de llegar a la adolescencia.
La esperanza de vida ronda apenas los 30 años.
Ataluren no es un medicamento útil para
todos los afectados por Duchenne, como explica la EMA en un comunicado, sino
únicamente para un subgrupo con un defecto concreto en el gen productor de la
distrofina. El mecanismo de acción del fármaco, una suerte de terapia génica,
permite a ese subgrupo de pacientes sortear ese decreto en el engranaje de sus
células, para que éstas sean capaces de producir una especie de distrofina
funcional.
Aunque el pasado mes de enero la propia EMA
emitió una opinión negativa contra la autorización del fármaco, una nueva
revisión de los datos aportados por el fabricante (PTC Therapeutics Limited) ha
permitido ahora su autorización. Eso sí, la compañía tendrá que seguir
aportando nuevos datos confirmatorios. La decisión de la EMA será remitida
ahora a la Comisión Europea para que la puedan adoptar todos los países
miembros.
Como explicaba el doctor Vílchez a EL
MUNDO, en esta autorización han tenido mucho que ver las presiones de las
asociaciones de padres que, sobre todo en EEUU, han tenido un importante papel
para que se llevasen a cabo nuevos análisis de los datos obtenidos en un primer
ensayo clínico en fase III. Aunque los resultados globales del trabajo no
mostraron la superioridad de ataluren con respecto a un placebo, cuando sólo se
analizó a los pequeños que habían recibido la dosis más baja del fármaco, la
mejoría sí era considerable.
Vílchez y otros neurólogos españoles
participan en otro de los ensayos clínicos internacionales que se están
llevando a cabo en la actualidad para tratar de ampliar las posibilidades de
tratamiento de estos niños, cuyo único tratamiento paliativo disponible por el
momento son los corticoides. Ese ensayo pretende demostrar la utilidad de
tadalafilo (un 'primo' cercano de Viagra) para favorecer la vasodilatación y
mejorar la salud muscular de estos pequeños.
Además de ataluren, tadalafilo, y la propia
Viagra (con la que también se está ensayando), existe un cuarto medicamento en
estudio, eteplirsen, diseñado para otro subgrupo de pacientes.
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