Presentan por primera vez
una terapia génica segura y eficaz para el tratamiento del VIH
La erradicación
del virus de inmunodeficiencia humana (VIH) parece estar cada vez más cerca de
convertirse en una realidad. Un equipo de investigadores de la Universidad de
Pennsylvania (EEUU) ha desarrollado una tecnología denominada “nucleasa de
dedos de zinc” (ZFN), que es capaz de buscar una secuencia de ADN concreta y
fulminarla. Los resultados de este pionero trabajo han sido publicados en la
revista New England Journal of Medicine.
El método consiste
en “editar el genoma”, eliminando algunas células de la secuencia de ADN que
codifican el gen CCR5, cuya mutación CCR5-delta32- aparece de forma natural en
algunas personas, haciéndolas inmunes a la infección por VIH (aunque solo el 1%
de la población lo tiene). La “herramienta” que se utiliza para esta terapia
génica es una proteína sintética desarrollada por la compañía Sangamo
BioScience, que, una vez dentro de la célula, es capaz de localizar una
secuencia de ADN determinada y eliminarla.
Para el estudio,
los investigadores seleccionaron a 12 pacientes seropositivos que se
encontraban siguiendo un tratamiento para controlar la infección por VIH. A la
mitad no se le retiró la medicación que tomaba por estar en un estado de
infección avanzado. A todos ellos se les transfirieron sus propias células,
modificadas genéticamente, eso sí.
Ninguno de los
pacientes presentó efectos secundarios graves y se observó que las células
modificadas sobrevivían sin problemas en presencia del virus. En los pacientes
que continuaron tomando la medicación se observó un incremento de los CD4, un
marcador de que el sistema inmunológico mejora. Además, en cuatro de los
sujetos a los que se les retiró el tratamiento se observó una disminución
considerable del virus. Así pues, esta terapia génica conforma una gran
esperanza para conseguir tanto eliminar el virus, como la erradicación
definitiva del VIH.
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